Terapia genowa jest metodą terapeutyczną, która polega na wymianie na prawidłowo funkcjonujący lub naprawie wadliwego genu, którego nieprawidłowe produkty powodują chorobę. Wymiany lub naprawy genu dokonuje się za pomocą wprowadzania prawidłowych wersji danego genu, usuwaniu genów nieprawidłowych lub wzmacnianiu/wyciszaniu niewłaściwie funkcjonującego genu metodami biologii molekularnej.
Wyjaśnienie:
Terapia genowa jest uznawana za najbardziej obiecującą formę terapii chorób, które dotychczas były nieuleczalne lub bardzo trudne do wyleczenia.
