a) eliminacja efektów ubocznych
b) integracja genu w materiale genetycznym
c) aktywacja genu
d) wybór komórek docelowych
1) Jeśli chcemy dostarczyć gen do komórek wątroby, nie powinien on dotrzeć do innych tkanek (np. do mózgu).
2) Po dostaniu się do komórki gen musi dotrzeć do jądra komórkowego i zostać włączony do DNA jądrowego w taki sposób, aby informacja w nim zapisana uległa transkrypcji i translacji. Powstałe białko musi funkcjonować poprawnie.
3) Włączony gen powinien zostać na trwałe włączony do materiału genetycznego gospodarza i przez długi czas produkować potrzebne białko.
4) Wprowadzenie każdej obcej substancji do organizmu może być dla niego toksyczne. Należy mieć pewność, że wprowadzenie obcego genu nie wywoła przeciwko niemu (lub białku) reakcji immunologicznej.
Odpowiedź: a-4; b-2, c-3, d-1.
Wyjaśnienie:
Opisane w zadaniu pojęcia oraz definicje stanowią o tym, dlaczego opracowanie skutecznej terapii genetycznej jest tak żmudnym i pracochłonnym procesem.
