1. Problem z zaprojektowaniem odpowiedniego wektora. Układ odpornościowy rozpoznaje wektory jako patogeny i zwalcza je, zanim te zdążą wbudować materiał genetyczny.
2. Trudny do przewidzenia efekt terapii genowych. Każdy człowiek ma nieco odmienny materiał genetyczny i nie zawsze da się dokładnie przewidzieć jaki wpływ będzie miała nad ekspresja danego genu na inne.
3. Skonstruowanie terapii genowej wymaga współpracy naukowców z wielu dziedzin i ośrodków badawczych, co zwiększa czas potrzebny na przygotowanie i koszty.
